6 Dez (Reuters) – A Vertex Pharmaceuticals disse neste sábado que sua terapia genética ajudou crianças de 5 a 11 anos com doença falciforme a permanecerem livres de episódios dolorosos e de outra doença sanguínea que exige transfusões de sangue frequentes para permanecerem livres de transfusões por pelo menos 12 meses.
Isto apoia o potencial da terapia para tratar doenças sanguíneas em uma população de pacientes mais jovens e ajudará a Vertex a expandir o uso de Casgevy, que está atualmente aprovado para pacientes com 12 anos ou mais com doença falciforme ou talassemia beta dependente de transfusão (TDT).
“Esses resultados – os primeiros dados clínicos apresentados sobre qualquer terapia genética para crianças de 5 a 11 anos com anemia falciforme – demonstram mais uma vez o potencial transformador do casgavi”, disse Carmen Bozic, diretora médica da Vertex.
Casgavy é baseado na tecnologia de edição genética CRISPR, ganhadora do Prêmio Nobel, que usa “tesouras” moleculares para cortar partes defeituosas de genes que podem então ser desativadas ou substituídas por novas cadeias de DNA normal.
A empresa começará a entrar em contato com os reguladores globais no primeiro semestre do próximo ano. Recebeu o Voucher de Prioridade Nacional do Comissário para crianças dos 5 aos 11 anos, o que irá acelerar a revisão do regulador da saúde.
Num ensaio de fase avançada, quatro crianças com doença falciforme que receberam casgavi com acompanhamento adequado não apresentaram crises vaso-oclusivas durante pelo menos 12 meses consecutivos. O período mais longo sem esses eventos chegou a quase dois anos, disse a agência.
A crise vaso-oclusiva, uma característica fundamental das doenças hereditárias do sangue, é causada pelo bloqueio dos vasos sanguíneos por glóbulos vermelhos doentes e resulta em dor intensa e debilitante.
Após a infusão com Casgevy, 12 pacientes com TDT ficaram livres de transplante, sendo a duração mais longa pouco menos de dois anos.
Um paciente com TDT morreu de pneumonia e falência de múltiplos órgãos devido a doença veno-oclusiva grave, uma doença hepática, relacionada a um tratamento pré-transplante com o medicamento quimioterápico busulfan.
Os resultados foram apresentados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia.
(Por Sriparna Roy Bengaluru; Edição de Alan Barona)
