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Em 1º de junho, a Voyager Therapeutics Inc. (NASDAQ:VYGR) recebeu a aprovação da FDA para VY1706, uma terapia genética para a doença de Alzheimer que tem como alvo a tau extracelular e intracelular. A empresa apresentou anteriormente um pedido de novo medicamento experimental (IND), e esta última autorização permitirá à Voyager iniciar ensaios clínicos do VY1706 em indivíduos com sintomas iniciais da doença de Alzheimer. A previsão é que as doses comecem nos últimos 6 meses de 2026.
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O CEO da empresa, Alfred W. Sandrock, foi positivo em relação a este desenvolvimento, que seguiu um processo pré-clínico completo. Ele destacou como a redução da tau poderia ser um passo crucial no tratamento da doença de Alzheimer. Sandrok disse:
“A autorização do IND para VY1706 é a primeira para uma terapia genética direcionada à tau e segue um programa pré-clínico abrangente que demonstra uma farmacologia e um perfil de segurança convincentes. Dados recentes de terceiros continuam a sugerir que a tau é o próximo alvo crítico na doença de Alzheimer; e que a redução da produção de tau é promissora. Reduz fortemente os níveis de proteína tau em regiões-chave do cérebro com uma única intravenosa.
A empresa compartilhou que o siRNA é o núcleo do VY1706 e tem como alvo o mRNA do MAPT para reduzir os níveis extracelulares e intracelulares de tau no cérebro. Como um núcleo vetorizado, ele está incorporado no capsídeo TRACER AAV, que usa ALPL para atingir o cérebro de siRNA.
(NASDAQ: VYGR) é uma empresa de biotecnologia. Está envolvido no tratamento de doenças neurológicas na genética humana. O pipeline de produtos oferecido por esta empresa inclui VY1706, TRACER, ALPL-VYGR-NeuroShuttle e VY7523. A empresa também oferece um programa de pesquisa para tratar a doença de Huntington.
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