Os executivos da Nuvalent (NASDAQ:NUVL) destacaram os marcos regulatórios em andamento para os principais programas de oncologia da empresa e discutiram a estratégia de comercialização, planos de pipeline e posicionamento financeiro durante um bate-papo na conferência.
O CEO Jim Porter descreveu a Nuvalent como uma empresa construída em torno de química profunda e experiência em design de medicamentos baseados em estrutura, com ênfase em alvos de quinase clinicamente validados. Porter disse que a empresa trabalha em estreita colaboração com os médicos para compreender as limitações das terapias existentes – como cobertura alvo, atividade e tolerabilidade do sistema nervoso central (SNC) – e depois aplica “química inovadora” para resolver essas lacunas.
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O CFO Alex Balcom descreveu as principais direções futuras e catalisadores em todo o portfólio:
ROS1: O FDA aceitou o NDA da Nuvalent para zidesamtinibe em câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) pré-tratado com TKI positivo para ROS1. Data do PDUFA em 18 de setembro. Balcom disse que esforços de preparação comercial estão em andamento para apoiar um possível lançamento nos EUA ainda este ano. A empresa também planeja enviar dados para apoiar o potencial Expansão da indicação em ROS1 virgens de TKI no segundo semestre do ano.
ALK: Nuvalent conclui reunião pré-NDA com FDA para NVL-655 em NSCLC ALK-positivo pré-tratado com TKI e está no caminho certo Envie um NDA no primeiro semestre do ano. A empresa também está progredindo no estágio 3 Alcázar estudo em ALK virgens de TKI.
HER2: Nuvalent continua avançando no estudo de Fase 1b/2 em NSCLC com mutação HER2.
Outro tubo: A gerência repetiu a diretriz para revelar A Novo candidato ao desenvolvimento até o final do ano.
Movendo-se em direção a um rótulo ROS1 mais amplo e agnóstico, a administração descreveu como os requisitos de rastreamento impactaram o tempo. Porter disse que os precedentes anteriores do ROS1 envolviam o monitoramento dos pacientes por 12 meses após a resposta, mas a Nuvalent se alinhou com o FDA em Seis meses após a resposta Pela definição tratada anteriormente, que fundamenta o arquivamento antecipado da empresa. Para o grupo da linha de frente (ingênuo em TKI), Porter disse que a empresa se inscreveu 104 pacientes em junho do ano passado– mais do que o necessário – e manteve as inscrições abertas por entusiasmo, priorizando um acompanhamento mais longo. A empresa reiterou planos de enviar dados front-end em A segunda metade do ano Para consideração da FDA sobre expansão coagnóstica.
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Questionado sobre a dinâmica competitiva, incluindo o teltractinibe ganhando impulso nos EUA, Porter disse que o programa da Nuvalent foi impulsionado pelas prioridades dos médicos: atividade contra a fusão original do ROS1 e resistência às mutações do ROS1, penetração no SNC para metástases cerebrais e alta seletividade para o ROS1 para melhorar a tolerabilidade. Porter caracterizou o zidesamtinib como o “primeiro e único” medicamento com esta combinação de características e disse que a inscrição no ensaio foi rápida devido ao entusiasmo pelo perfil distinto.
Porter também destacou o desempenho clínico que descreveu como respostas duráveis em todas as linhas de terapia, atividade robusta em pacientes com mutações ROS1 e respostas profundas em doenças do SNC, incluindo o que ele chamou de altas taxas de resposta completa do SNC.
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Para NVL-655 em NSCLC ALK-positivo, Porter disse que a empresa tem uma designação inovadora e está buscando um rótulo previamente tratado, apoiado por dados de braço único. Ele descreveu um caso “simples” no cenário de terceira linha, onde disse que as opções disponíveis apresentam desempenho insatisfatório, e depois se concentrou no cenário de segunda linha, onde o lorlatinibe é o tratamento padrão.
Porter disse que o lorratinibe tem uma duração de resposta de 7 a 9 meses na segunda linha e argumentou que o Nuvalent está obtendo maior durabilidade. Segundo ele, nos pacientes que ainda não receberam lorlatinibe, a empresa vê “60+%” dos pacientes ainda com resposta após 1,5 ano, o que ele caracterizou como “resistência semelhante ao alcatinibe” na segunda linha. Porter argumentou que este padrão – melhoria da resistência em vez de piora nas linhas posteriores – refere-se à atividade do NVL-655 contra mutações ALK, atividade do sistema nervoso central e tolerabilidade, permitindo que os pacientes permaneçam no tratamento por mais tempo.
Quanto à forma como os investidores podem avaliar a abertura da FDA a um rótulo mais amplo durante uma revisão, Porter disse que o seu entendimento é que as decisões de rotulagem da FDA são normalmente feitas no momento da aprovação, com base no pacote de dados e no panorama disponíveis no momento. Ele acrescentou que a empresa poderá receber insights durante o processo, mas o que comunicará “será determinado”.
Porter também abordou as elevações nos testes de função hepática (LFT) observadas no programa ALK e descreveu as elevações das transaminases como comuns com inibidores de quinase e entre os TKIs ALK aprovados. Ele disse que esses eventos são geralmente transitórios, reversíveis, ocorrem precocemente, são geralmente de baixo grau e assintomáticos, e geralmente são tratados com interrupção ou redução da dose. Nuvalent não detalhou os dados de transaminases entre os pacientes virgens de tratamento e todos os pacientes, disse ele, mas acrescentou que as interrupções devido a elevações de transaminases são uma porcentagem “baixa de um dígito”.
Em relação à mudança de protocolo da Fase 3, Porter disse que adicionou Nuvalent Mais alguns exames de sangue No início do tratamento para ajudar os médicos a identificar e controlar as elevações das enzimas hepáticas e evitar a interrupção prematura do tratamento. O objetivo, disse ele, é manter os benefícios a longo prazo, garantindo que os primeiros sinais transitórios não interrompam desnecessariamente a dosagem.
Porter disse que a estratégia da empresa evoluiu da procura de um ex-parceiro nos EUA – enquanto comercializava nos próprios EUA – para continuar o plano de “fazer tudo sozinho” em todo o mundo. Ele citou questões macro emergentes em torno de preços e o valor de manter a opcionalidade e a flexibilidade através da propriedade total. Ele também enfatizou que ALK e ROS1 são mercados globais estabelecidos, que a empresa acredita ter os “melhores medicamentos” para esses mercados e que o número de inscrições e a demanda por acesso expandido têm sido fortes em todas as regiões.
A administração disse que Nuvalent não divulgou cronogramas regulatórios específicos ex-EUA, mas observou que ARROS-1, ALKOVE-1 e ALCAZAR são estudos globais e que estratégias de registro globais estão em vigor. Porter acrescentou que a empresa está contratando um chefe internacional e tem trabalhado com consultores há um ano e meio para compreender e construir a infraestrutura necessária.
Belcom disse que Nuvalent terminou o ano passado com aprox. US$ 1,4 bilhão em dinheiroFornecer uma rota operacional “para 2029.” Ele disse que não se comprometeria a garantir que toda a estrutura ex-EUA seja totalmente financiada pelo saldo de caixa atual, embora tenha observado que a orientação da empresa não inclui receitas potenciais do produto.
Porter disse que os últimos slides de oportunidades de mercado da empresa têm como objetivo ilustrar – usando vendas recordes para os padrões atuais de atendimento e os preços atuais para mostrar como um tempo mais longo de atendimento pode expandir o tamanho do mercado. Ele sugeriu o O mercado ROS1 poderia crescer para se assemelhar ao mercado ALK atual (que ele descreveu como “2+ bilhões de dólares”) e que O mercado ALK poderia crescer em direção ao mercado atual de EGFRQue segundo ele é cerca de “2 a 3 vezes” maior.
Quanto ao mix geográfico, Porter disse que ALK e ROS1 tiveram uma alta participação nas vendas fora dos EUA (ele citou 65% -70% para a categoria), embora tenha dito que a Nuvalent ainda não forneceu uma previsão específica.
Discutindo se o ALK e o ROS1 por si só podem apoiar uma infraestrutura global, Porter disse acreditar que são suficientes no curto prazo, ao mesmo tempo que os descreve como a “ponta da lança” para um pipeline mais amplo.
No programa HER2 (NVL-330), a Belcom disse que a Nuvalent está monitorando os dados e quer garantir que possa “contar uma história clara”, sem fornecer ainda um compromisso de prazo específico para divulgação. Porter descreveu o que a empresa pretende demonstrar clinicamente – segurança, atividade, durabilidade e penetração no cérebro – argumentando que a atividade do SNC é importante porque os pacientes vivem mais e enfrentam um risco maior de doenças do SNC do que tumores sólidos. Porter disse ainda que a Nuvalent pretende anunciar um quarto programa até ao final do ano, acrescentando que o candidato já foi identificado.
Nuvalent, Inc (NASDAQ:NUVL) é uma empresa de oncologia de precisão em estágio clínico focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias direcionadas para pacientes com cânceres geneticamente definidos. Fundada em 2019 e sediada em San Diego, Califórnia, a Novelant aplica design de medicamentos orientados por estrutura para desenvolver inibidores de pequenas moléculas que abordam os principais fatores oncogênicos. A plataforma de pesquisa da empresa combina conhecimentos da biologia do câncer, da química medicinal e da ciência translacional para criar terapias com seletividade e potência distintas contra alvos validados.
Os principais candidatos ao pipeline da Nuvalent incluem NVL-520, um inibidor RET altamente seletivo projetado para minimizar efeitos fora do alvo, e NVL-655, um potente inibidor covalente direcionado a mutações KRAS G12D.
O artigo “Nuvalent detalha linhas da FDA para medicamentos ROS1 e ALK como planos de lançamento global de combustíveis de US$ 1,4 bilhão” foi publicado originalmente pela MarketBeat.
